味之素生物制药服务公司与Gene Tools宣布合作，以扩大PMO疗法的可及性

东京，2025年10月21日——生物制药合同开发与制造服务的领先提供商味之素生物制药服务公司（“Aji Bio-Pharma”）与Gene Tools, LLC （Gene Tools）今日宣布正式建立合作关系，旨在扩大磷酰二酰胺基莫诺洛林寡核苷酸（PMO）的获取渠道。PMO是一类独特的寡核苷酸治疗药物，在治疗包括杜氏肌营养不良症（DMD）在内的多种遗传性疾病方面具有巨大潜力。 此次合作通过在早期研究阶段实现纯化PMO的生产，并无缝衔接至符合良好实验室规范（GLP）和良好生产规范（GMP）的生产流程，填补了研发管道中的关键空白。

PMO是一类结构独特的寡核苷酸，其生产需要专业的制造能力。Aji Bio-Pharma通过其AJIPHASE®液相技术，在PMO生产领域积累了深厚的专业知识，该技术已针对大规模GLP和GMP生产进行了优化。然而，早期研究需要规模较小且种类多样的PMO批次——Aji Bio-Pharma正通过与Gene Tools的合作来满足这一需求，Gene Tools是为全球研究人员提供固相小规模PMO合成服务的领先企业。

根据协议，Gene Tools 将提供预纯化的 PMO 合成服务，而 Aji Bio-Pharma 将负责纯化和质量控制。这种合作将使客户能够从早期的检测水平研究快速过渡到毒理学和 GLP 研究，为临床开发铺平道路。

“味之素生物制药致力于推动并加速先进寡核苷酸治疗药物的研发，以提升其疗效，”味之素生物制药服务部总经理、公司执行董事大竹康之表示。 “通过与Gene Tools的合作，我们在研究的最早阶段就扩大了高质量PMO的获取渠道，同时确保了通往GLP和GMP生产的明确路径。我们将携手帮助研究人员和生物制药合作伙伴，加速将创新科学转化为惠及患者的临床解决方案。”

“我们很高兴能与Aji Bio-Pharma合作，以扩大PMO技术的影响力，”PMO发明人兼Gene Tools, LLC首席科学家詹姆斯·萨默顿表示。“通过将Gene Tools在早期PMO合成方面积累的丰富经验，与Aji Bio-Pharma在纯化和大规模生产方面久经考验的能力相结合，我们将为客户从药物发现向临床开发过渡的过程提供持续支持和信心。”

此次合作属于非独家合作，旨在扩大早期PMO项目的储备池，确保具有潜力的治疗候选药物能够高效地进入临床开发阶段。该合作安排强化了Aji Bio-Pharma的整体战略，即为寡核苷酸治疗药物提供从发现到首次人体试验GMP生产全过程的全面支持。

关于味之素生物制药服务

味之素生物制药服务公司是一家完全一体化的合同开发与生产组织，在比利时、美国、日本和印度均设有生产基地，为基因治疗、活性药物成分（API）以及大分子和小分子制剂的生产提供全方位支持。 味之素生物制药服务公司为从临床前和试点项目到商业化生产提供广泛的创新平台和技术能力，包括高活性原料药（HPAPI）、连续流生产、寡核苷酸合成、生物催化、Corynex® 蛋白质表达技术、抗体药物偶联物（ADC）等。 味之素生物制药服务致力于提供高品质的服务，以满足客户的需求。了解更多信息：www.AjiBio-Pharma.com。

关于 Gene Tools LLC

自1997年以来，Gene Tools一直专注于设计和制造适用于科研用途的可定制PMO。作为首家向科研人员商业化提供PMO的公司，我们始终满怀热情地致力于满足不断发展的科研需求。Gene Tools提供全面的服务方案，包括拥有博士学位的研究科学家团队、配套的寡核苷酸设计服务、快速的合成周转以及定制化能力。 我们深厚的行业积淀为全球研究人员和制药开发商提供早期合成支持，从而推动治疗药物研发领域的创新。更多详情请访问 www.gene-tools.com。

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